【摘要】
研究背景:尽管帕金森病(PD)的研究进展迅速,特别是在阐明遗传因素方面,但迄今为止还没有一种疾病改良疗法可用。
研究目标:在这个提议的项目中,我们的目的是研究维生素K2(长链甲基萘醌-7,MK-7)在遗传决定的PD线粒体功能障碍中的潜在作用。
研究方法:共有130名研究参与者(26名双等位基因Parkin/PINK1突变携带者、52名散发性PD患者和52名健康对照)将接受试验药物(MK-7或安慰剂治疗1周)。干预前后将应用前脑和基底节的31P磁共振波谱成像(31P-MRSI,主要终点)以及其他先进的神经成像方法、临床评估,包括定量运动分析和生物标记物取样。
创新发现:本工作拟议的项目具有高度的转化性,这是由于本工作建立在动物研究的令人信服的机理数据以及人类的小型初步数据集的基础上,根据其突变相关的线粒体功能障碍选择患者,并在个性化医疗方法中与疾病和健康对照组进行比较。我们将进一步研究神经影像学和血源性生物标志物如何预测散发性PD的个体治疗反应。
临床注册信息:本研究于2019年12月19日在德国临床试验注册中心注册(DRKS,DRKS00019932)。
【出处】PubMed